¿Qué es un estudio clínico?


Es un estudio sistemático, que sigue las pautas del método científico en seres humanos voluntarios, realizado con medicamentos y/o especialidades medicinales.

Su objetivo principal es el de responder a preguntas científicas específicas sobre nuevos fármacos, tratamientos o nuevas formas de utilizar medicamentos que ya se encuentran en el mercado para comprobar si éstos son seguros y efectivos y buscar mejores formas de prevenir, tratar y diagnosticar enfermedades.

Cada estudio clínico se conduce según un protocolo predeterminado que describe el diseño, la metodología, el fundamento del estudio y señala los parámetros o criterios para elegir a los pacientes que pueden participar.

Algunos de los factores que pueden ser tomados en cuenta para la selección de pacientes son: la edad, el género, la enfermedad, el historial clínico, etcétera. Estos criterios no son establecidos para excluir voluntarios, sino para asegurar el estado óptimo de seguridad de los pacientes al inicio y a lo largo del estudio clínico.


Fases de un Estudio Clínico

Todo medicamento en el mercado pasa por un proceso de estudio. Inicialmente, es evaluado en estudios preclínicos, es decir, en animales. Posteriormente, si se obtienen resultados favorables y se desea buscar su aprobación, se solicita a la FDA (Food and Drug Administration), a través de la IND (Investigational New Drug Application), permiso para investigar la droga en estudios clínicos, es decir, en seres humanos.

Los códigos éticos y legales que rigen la práctica médica también aplican en los estudios clínicos.

El proceso de estudio clínico varía según la droga de estudio y las regulaciones aplicables, pero, en general, el medicamento pasa por tres fases de estudio que tienen objetivos específicos de evaluación en cuanto a su seguridad y eficacia.

Fase I

Los estudios fase I son frecuentemente referidos como estudios de seguridad. El número total de sujetos a enrolar es pequeño, aproximadamente entre 20-100.

  • Determinar la tolerabilidad de dosis en aumento y la acción metabólica y farmacológica de la droga en humanos.
  • Evaluar efectos adversos asociados.
  • Evaluar si hay o no evidencia de eficacia (esto no siempre es posible en Fase I).

Fase II

Se enfocan principalmente en eficacia, sin embargo, aún determinan seguridad. El número total de sujetos es limitado a pocos cientos.

  • Estos estudios generalmente consisten en estudios doble ciego, bien controlados, usando un placebo o comparador, o ambos.
  • Determinar si el producto en investigación demuestra o no eficacia para la acción propuesta en un rango de dosis segura (establecido previamente en la Fase I).

Fase III

Estudios controlados en poblaciones grandes de pacientes, miles de personas, que representen los tipos de pacientes con la enfermedad que la droga en investigación trataría si estuviera en el mercado.

  • Demostrar seguridad y eficacia a largo plazo de la droga en investigación.
  • Revisar la tolerabilidad, farmacodinámica y farmacocinética del producto en estudio.
  • Comparar con los tratamientos ya existentes.
  • Se buscan investigaciones multicéntricas a nivel mundial ya que a partir de esta fase ya se puede solicitar la aprobación de la FDA ( Food and Drug Administration) y la EMA (European Medicines Agency)

Fase IV

Se llevan a cabo después de la aprobación de la FDA. Son estudios que se enfocan al postmercadeo para delinear información adicional, incluyendo los riesgos del medicamento, los beneficios, y su uso óptimo.

Concluidas las fases con resultados favorables, se solicita a la FDA, a través de la NDA (New Drug Application) la aprobación de la droga para su comercialización. Después del proceso de aprobación, el medicamento ya puede ser comercializado. La FDA exige una última fase de estudio de vigilancia post-comercialización.